세포·유전자 치료제 시장의 현주소와 바이젠셀의 등장
국내는 물론 글로벌 세포·유전자치료제(CGT) 시장은 지난 몇 년간 극심한 냉각기를 겪었습니다. 관련 기업들이 임상 실패와 투자 위축으로 잇따라 사업을 축소하고 구조조정에 나서면서, 시장에서의 기대감이 크게 꺾인 상태였습니다. 이런 가운데 면역세포치료제 개발기업 바이젠셀이 희귀 혈액암인 'NK-T세포 림프종' 세포치료제로 의미있는 임상 결과를 발표해 주목받고 있습니다. 임상 2상에서 통계적 유의성을 확보했다는 소식 때문인데요.
바이젠셀의 'ViTier' 플랫폼과 VT-EBV-N 임상 2상 결과
바이젠셀은 2013년 가톨릭대 기술지주회사 1호 자회사로 출발했습니다. 혈액에서 채취한 T세포(면역세포포의 한 종류)를 항원 특이적 세포독성 T세포(CTL)로 분화·배양하는 '바이티어(ViTier)' 플랫폼을 바탕으로 혈액암 등 난치성 질환 치료에 도전해 왔습니다. 이번 2상은 1차 항암·방사선 치료 이후 완전관해(Complete Remission, CR)에 도달한 환자 48명을 대상으로 무작위배정·이중맹검·대조군 시험 방식으로 진행됐습니다.
임상 결과 상세 분석: 2년 무질병생존율과 전체생존율
임상의 성패를 좌우하는 1차 평가변수인 2년 무질병생존율(DFS)은 시험군 95.0%, 대조군 77.6%로 나타나 통계적 유의성을 확보했습니다. 재발·사망 등 이벤트 발생률도 시험군 4.8%, 대조군 32%로 큰 차이를 보였습니다. 2차 평가변수인 전체생존(OS)은 시험군에서 사망 사례가 보고되지 않았으나, 환자 수와 관찰 기간의 한계로 통계적 유의성 기준에는 도달하지 못했습니다.
조건부 허가 가능성과 상업화 전망
바이젠셀은 이번 2상 결과를 바탕으로 내년 조건부 품목허가 신청에 나서 2027년 상업화를 추진하겠다는 로드맵을 제시했습니다. VT-EBV-N이 겨냥하는 NK-T세포 림프종은 1차 항암·방사선 치료 후에도 2년 내 재발률이 높은 희귀 혈액암으로, 관해 후 표준 유지요법이 없는 영역입니다. VT-EBV-N은 개발단계 희귀의약품 지위를 바탕으로, 임상 2상 결과만으로도 식품의약품안전처 신속심사 및 조건부 품목허가 신청이 가능한 적응증에 속합니다.
넘어야 할 과제: 건강보험, 임상적 유의성, 매출 목표
다만 대상 환자 수가 48명으로 많지 않고, 2차 지표인 전체생존(OS)에서 통계적 유의성이 확인되지 않은 점은 규제 당국이 면밀히 들여다볼 부분입니다. DFS 개선과 재발 억제 효과를 어느 수준까지 '임상적 유의성'으로 볼 것인지, 제한된 규모의 임상 데이터를 조건부 허가 근거로 삼기에 충분한지에 대한 판단이 필요합니다. VT-EBV-N이 조건부 허가를 받더라도 일정 수준 이상의 매출을 확보하려면 건강보험 진입이 사실상 필수입니다. 관해 후 재발을 막기 위한 유지요법이라는 특성상, 고가 세포치료제를 추가로 투여했을 때 얻는 임상적 이득과 비용효과성을 얼마나 설득력 있게 입증할 수 있을지가 관건입니다.
바이젠셀의 미래: iPSC 기반 CAR-NK 플랫폼
기평석 대표는 "혈액암을 넘어 고형암까지 세포치료제로 공략하겠다"는 목표를 제시했습니다. 환자 수와 시장 규모 측면에서 혈액암보다 월등히 큰 고형암 영역을 공략해야 진정한 승자가 될 수 있습니다. 그 핵심이 테라베스트와 공동 개발하는 iPSC(유도만능줄기세포) 기반 CAR-NK 플랫폼을 활용한 뇌종양(교모세포종), 간세포암 치료제입니다. 바이젠셀은 iPSC 플랫폼을 통해 지속력, 침투력, 면역회피능력을 가진 CAR-NK 치료제를 생산합니다.
핵심만 콕!
바이젠셀의 NK-T세포 림프종 치료제 VT-EBV-N의 임상 2상 결과 발표는 세포·유전자 치료제 시장에 희망을 불어넣었습니다. 조건부 허가와 상업화 성공 여부는 건강보험, 임상적 유의성, iPSC 기반 CAR-NK 플랫폼 개발 등 여러 과제에 달려 있습니다.
궁금증 해결!
Q.VT-EBV-N의 조건부 허가 가능성은?
A.임상 2상 결과, 희귀의약품 지위 등을 고려할 때 가능성이 있습니다. 하지만, 환자 수와 전체생존율의 통계적 유의성 확보 여부는 중요한 변수입니다.
Q.iPSC 기반 CAR-NK 플랫폼의 경쟁력은?
A.대량 생산과 고형암 치료 가능성이 높지만, 실제 환자에서의 효과와 안전성 입증, 비용 효율적인 제조·공급 체계 구축이 관건입니다.
Q.바이젠셀의 향후 과제는?
A.VT-EBV-N의 상업적 성공, iPSC CAR-NK 파이프라인의 초기 데이터 확보, 건강보험 등재를 통한 매출 확보 등이 중요합니다.
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